Due bambini, di 4 e 28 mesi di età, curati con onasemnogene abeparvovec, farmaco indicato per il trattamento della atrofia muscolare spinale (SMA), sono morti a causa di insufficienza epatica acuta. Lo comunica l’Aifa in una nota che aggiorna sulle reazioni avverse sospette associate all’uso di onasemnogene abeparvovec, farmaco indicato per il trattamento della atrofia muscolare spinale.
L’Aifa precisa che i decessi sono avvenuti in “6-7 settimane dopo l’infusione di onasemnogene abeparvovec, durante il periodo di riduzione graduale della dose di corticosteroidi”.Nei due casi segnalati c’è stata una prima manifestazione “del danno epatico con l’aumento asintomatico delle aminotransferasi epatiche”, cioè gli enzimi presenti anche e soprattutto nelle cellule del fegato, “nelle prime 1-2 settimane dopo l’infusione di onasemnogene abeparvovec, a cui è seguito un aumento della dose di prednisolone, cortisoide utilizzato per la sua potente attività antinfiammatoria”. A livello clinico questo si è “manifestato con vomito, debolezza e un secondo aumento delle aminotransferasi epatiche dopo 5-6 settimane dalla somministrazione di onasemnogene abeparvovec e 1-2 settimane dopo l’inizio della riduzione graduale del prednisolone”.Per questo, “le informazioni di prodotto per onasemnogene abeparvovec saranno aggiornate per tenere conto delle informazioni sopra evidenziate”, precisa ancora l’Agenzia del Farmaco. “Zolgensma è sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta”.
In particolare, nella comunicazione rivolta ai medici, Aifa chiede di monitorare la funzione epatica “prima del trattamento e regolarmente per almeno 3 mesi dopo l’infusione; Valutare tempestivamente i pazienti con peggioramento dei test di funzionalità epatica e/o segni o sintomi di malattia acuta; Se i pazienti non rispondono adeguatamente ai corticosteroidi, consultare un gastroenterologo o un epatologo pediatrici e prendere in considerazione un aggiustamento del regime di corticosteroidi; “I corticosteroidi non devono essere ridotti fino a quando i valori dei test di funzionalità epatica non rientrano nella norma (esame clinico normale, bilirubina totale e livelli di alt e ast inferiori a 2 × uln). “Informare le persone che si prendono cura del paziente del grave rischio di danno epatico e della necessità di un monitoraggio periodico della funzionalità epatica”.
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